Sommaire exécutif du rapport final du groupe de travail

Vu la longueur du rapport, un sommaire exécutif est présentement disponible en attendant la version complète française.

En juillet 2018, le Conseil d’examen du prix des médicaments brevetés (CEPMB) a créé un groupe de travail du comité directeur sur les Lignes directrices visant la modernisation du processus d’examen du prix du CEPMB (ci‑après le groupe de travail). Son mandat était d’orienter le comité directeur au sujet de certains enjeux qui, selon le comité directeur, profiteraient de l’examen d’experts en technologies de la santé et autres domaines scientifiques et économiques. Ce rapport résume les délibérations et les recommandations du groupe de travail.

Le président du groupe de travail était M. Mike Paulden (Université de l’Alberta).

Douze personnes étaient membres du groupe de travail :

  1. Sylvie Bouchard (INESSS)1Footnote 1 [représentée par Patrick Dufort et Marie‑Claude Aubin]
  2. Chris Cameron (Université Dalhousie et Cornerstone Research Group)
  3. Doug Coyle (Université d’Ottawa)
  4. Don Husereau (Université d’Ottawa)
  5. Peter Jamieson (Université de Calgary)
  6. Frédéric Lavoie (Pfizer Canada) (représentant de l’industrie)
  7. Karen Lee (Université d’Ottawa et ACMTS)Footnote 2
  8. Christopher McCabe (Université de l’Alberta et Institut de l’économie de la santé)
  9. Stuart Peacock (Université Simon Fraser et BC Cancer Agency)
  10. Maureen Smith (représentante des patients)
  11. Geoff Sprang (Agmen) (représentant de l’industrie)
  12. Tania Stafinski (Université de l’Alberta)

Le groupe de travail a examiné les considérations et les questions qui suivent, regroupées en six domaines d’intérêt, pour ensuite formuler des recommandations connexes.

1. Options pour déterminer quels médicaments entrent dans la catégorie 1

Attributions

  • Un médicament de catégorie 1 est un médicament dont l’examen préliminaire des données cliniques et pharmacoéconomiques, notamment, et des données relatives à l'impact sur le marché et au coût de traitement, laisse suggérer un risque élevé d’avoir un prix excessif.
  • Les critères suivants ont été définis comme justifiant une classification de catégorie 1 :
    1. Le médicament est « premier de sa catégorie » ou une amélioration « importante » par rapport aux options existantes.
    2. Le coût de renonciation du médicament est supérieur à l’amélioration prévue de la santé.
    3. Le médicament devrait avoir un grand impact sur le marché.
    4. Le coût de traitement annuel moyen du médicament est élevé.
  • Faudrait-il tenir compte d’autres critères? Quels sont les indicateurs à considérer lors de la sélection de médicaments qui répondent aux critères définis, et quelles sont les options d’utilisation de ces indicateurs?

Recommandations

  • Le groupe de travail ne recommande pas d’autres critères que ceux déterminés dans le mandat.
  • Le groupe de travail recommande que le CEPMB détermine si la formulation « amélioration importante par rapport aux options existantes » du critère A est redondante ou incohérente par rapport à l’intention de la politique et, le cas échéant, qu’elle ne soit pas prise en considération.
  • Le groupe de travail recommande que le critère B (« Le coût de renonciation du médicament est supérieur à l’amélioration prévue de la santé ») ne soit pas pris en considération.
  • Le groupe de travail recommande que le « coût de traitement annuel moyen » du critère D (« Le coût de traitement annuel moyen du médicament est élevé. ») soit considéré comme différentiel par rapport au traitement existant.
  • Le groupe de travail recommande que les mesures et les définitions utilisées pour chaque critère tiennent compte de la pratique canadienne en cours.
  • Le groupe de travail recommande que le CEPMB détermine un seuil pour chaque critère, en tenant compte de sa capacité à évaluer les médicaments de la catégorie 1, les considérations techniques du groupe de travail et l’intention de la politique.
  • Le groupe de travail recommande que le seuil de chaque critère soit précisé clairement, afin de réduire l’incertitude pour les intervenants.

2. Applications de seuils de rentabilité du côté de l’offre pour établir les prix plafonds des médicaments de la catégorie 1

Attributions

  • Approches potentielles permettant d’établir un plafond de prix en fonction du coût de renonciation d’un médicament.
  • Approches potentielles permettant d’obtenir des plafonds de prix supérieurs au coût de renonciation pour certains types de médicaments (p. ex. pédiatrique, rare, oncologie).

Recommandations

  • Le groupe de travail considère l’utilisation d’un seuil de rentabilité du côté de l’offre comme un moyen d’estimer le coût de renonciation associé à l’adoption de nouveau médicaments dans les systèmes de soins de santé publics du Canada, conformément à l’intention de la politique.
  • Le groupe de travail considère que les données probantes actuelles relatives à l’estimation des seuils de rentabilité du côté de l’offre au Canada et aux recherches empiriques de Ochalek et al. (2018), sont incertaines.
  • Le groupe de travail considère que l’orientation et l’ampleur de tout biais par rapport à l’estimation de 30 000 $ par AVAQ (QALY) de Ochalek et al. (2018) sont inconnues.
  • Le groupe de travail reconnaît que chaque système de santé public provincial et territorial a son propre seuil de rentabilité du côté de l’offre et recommande que tout seuil unique utilisé pour déterminer un prix plafond concorde avec l’intention de la politique.
  • Le groupe de travail reconnaît que, en principe, un ajustement à la baisse devrait être appliqué au seuil de rentabilité du côté de l’offre pour les médicaments ayant un impact budgétaire net substantiel, mais fait remarquer qu’aucune donnée empirique canadienne ne permet de déterminer l’ampleur d’un tel ajustement pour le moment.
  • Le groupe de travail ne recommande pas de mettre en œuvre une « pondération » autre que 1 qui serait requise pour permettre des plafonds de prix plus élevés que le coût de renonciation pour certains médicaments mais pas d’autres, en raison de limites aux données probantes théoriques et empiriques.
  • Le groupe de travail recommande que toute estimation du seuil du côté de l’offre adoptée par le CEPMB pour déterminer un plafond de prix soit précisée clairement, afin de réduire l’incertitude pour les intervenants.
  • Le groupe de travail recommande que le CEPMB soutienne d’autres recherches empiriques pour estimer un seuil de rentabilité du côté de l’offre au Canada. Ces recherches devraient permettre de tenir compte et de rendre compte des variations de l’estimation des seuils de rentabilité du côté de l’offre parmi l’ensemble des administrations du Canada.
  • Le groupe de travail recommande que tout seuil « provisoire » déterminé par le CEPMB avant la fin d’autres recherches empiriques au Canada le soit en tenant compte, de façon exhaustive, des seuils actuellement utilisés par les organismes canadiens d’ETS et des estimations empiriques des seuils du côté de l’offre utilisés dans d’autres administrations pertinentes.

3. Médicaments à plusieurs indications

Attribution

  • Options pour traiter les médicaments à plusieurs indications (p. ex. plusieurs plafonds de prix ou un seul plafond correspondant à une indication particulière).

Recommandation

  • Le groupe de travail recommande que le CEPMB précise un prix plafond unique pour chaque médicament, applicable à toutes les indications et concordant avec l’intention de la politique.

4. Prise en compte de l’incertitude

Attributions

  • Options pour utiliser les analyses d’un scénario de référence de l’ACMTS ou de l’INESSS pour établir un prix plafond.
  • Options pour tenir compte de l’incertitude de l’estimation ponctuelle de chaque plafond de prix basé sur la valeur.

Recommandations

  • Le groupe de travail reconnaît qu’il y a des variations dans les résultats des analyses pharmacoéconomiques présentées par l’ACMTS et l’INESSS et recommande que le CEPMB établisse des processus clairs pour déterminer comment ces analyses serviront à déterminer un prix plafond.
  • Le groupe de travail recommande que toutes les analyses pharmacoéconomiques servant à déterminer un prix plafond répondent aux exigences de l’édition la plus récente des Lignes directrices de l’évaluation économique des technologies de la santé au Canada de l’ACMTS, y compris une évaluation impartiale de l’incertitude paramétrique, structurelle et méthodologiques.
  • Le groupe de travail recommande que le CEPMB adopte une approche permettant de tenir compte de l’incertitude et de concorder avec son attitude par rapport au risque. Si le CEPMB est neutre par rapport au risque, le prix plafond doit être déterminé en fonction des valeurs prévues des coûts différentiels et des QALY (AVAQ) d’un médicament, ainsi que de la valeur prévue du seuil de rentabilité du côté de l’offre. Si le CEPMB n’est pas neutre par rapport au risque, il faut alors envisager d’établir un prix plafond plus élevé ou moins élevé que celui sous la neutralité, compte tenu de l’intention de la politique.

5. Perspectives

Attributions

  • Options pour tenir compte de la considération d’un système de santé public par rapport à une perspective sociétale, incluant l’option d’appliquer un plafond de prix basé sur la valeur plus élevée où la différence entre les plafonds de prix de chaque perspective est « importante ».
  • Comment définir une différence « importante » entre les plafonds de prix de chaque perspective.

Recommandation

  • Le groupe de travail n’a pas voté de recommandation dans ce domaine. Le groupe de travail reconnaît plutôt que l’intention de la politique est d’adopter la perspective des systèmes de soins de santé publics du Canada.

6. Application du facteur de la taille du marché dans l’établissement des prix plafonds

Attribution

  • Approches permettant de calculer un ajustement approprié du prix plafond d’un médicament en fonction de l’application des facteurs du PIB et de la taille du marché (p. ex. en fonction du ICER américain [rapport coût-efficacité différentiel]).

Recommandations

  • Le groupe de travail recommande que le CEPMB tienne compte de l’incidence de tout ajustement de la taille du marché pour ce qui est de la répartition des surplus des consommateurs et des fabricants et s’assurer que celle‑ci concorde avec l’intention de la politique.
  • Le groupe de travail recommande que le CEPMB tienne compte des facteurs incitatifs et dissuasifs potentiels qui pourraient résulter de tout ajustement de la taille du marché.
  • Le groupe de travail recommande que le CEPMB tienne compte, de façon périodique, de tout seuil particulier à la suite de variations du PIB et du PIB par habitant au fil du temps, y compris du seuil de rentabilité du côté de l’offre et de tout seuil pour les critères servant à classifier les médicaments dans la catégorie 1.
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