Modernisation des lignes directrices : Études de cas

Sommaire des cas

Acronymes

• CPIPE – Comparaison avec le prix international le plus élevé
• CMPI – Comparaison avec la médiane des prix internationaux
• CPIPB – Comparaison avec le prix international le plus bas
• CCT – Comparaison selon la catégorie thérapeutique
• PCM – Prix courant maximum
• PMMP – Prix moyen maximal potentiel
• PRM – Prix réduit maximum
• PMNE – Prix moyen non excessif
• ETS – Évaluation de la technologie de la santé
• AVAQ – année de vie ajustée en fonction de la qualité
• RCED – Rapport coût-efficacité différentiel
• VP – Valeur pharmacoéconomique
• $/AVAQ – coût par année de vie ajustée en fonction de la qualité
• DC – Données concrètes

Cas n^o 1 – Population importante, comparateurs thérapeutiques

• Traitement d’une maladie chronique
• Il y a des comparateurs thérapeutiques
• Une seule indication approuvée par Santé Canada
• Population potentiellement visée par le traitement très importante
  • Indications possibles : diabète, troubles de santé mentale, etc.
• Coût annuel du traitement (prix courant) : 1 000 $*
• Population touchée par la maladie : 500 000
• Recettes annuelles potentielles en fonction du nombre total de personnes visées par le traitement : 500 M$
• Catégorie 1 en raison de la taille du marché

* L’hypothèse s’appuie sur une dose annuelle pour faciliter les calculs.

Cas n^o 1 – Application des lignes directrices proposées

*PCM/PRM gelé.
**L’ACMTS a estimé le RCED à 100 k$. Le seuil VP utilisé est de 60 000 $/AVAQ.
***Un rabais de volume s’applique au coût total annuel des médicaments (recettes) au prix rentable, et chaque tranche successive de 10 M$ au-delà de 40 M$ fait l’objet d’un rabais supplémentaire de 10 % jusqu’à concurrence de 50 %. Le seuil de la taille du marché à 40 M$ a été utilisé à des fins de démonstration seulement.

Cas n^o 1 – Lignes directrices actuelles par rapport aux nouvelles lignes directrices proposées

Cas n^o 2 – Population importante, aucune autre solution thérapeutique

• Traitement d’une maladie chronique
• Une seule indication clinique importante approuvée
• Aucune autre solution thérapeutique
• Population visée par le traitement
  • Secteurs potentiels de maladie : dégénérescence maculaire liée à l’âge
• Coût annuel du traitement (prix courant) : 7 k$
• Population touchée par la maladie : 100 000 dans une année
• Recettes annuelles potentielles en fonction du nombre total de personnes visées par le traitement : 700 M$
• Catégorie 1 en fonction de la taille projetée du marché, aucune autre solution thérapeutique

Cas n^o 2 – Application des lignes directrices proposées

*PCM/PRM gelé à l’année 3.
* *L’ACMTS a estimé le RCED à 100 k$. Le seuil VP utilisé est de 60 000 $/AVAQ.

Cas n^o 2 – Lignes directrices actuelles par rapport aux nouvelles lignes directrices proposées

Cas n^o 3 – Deux indications comportant différents avantages thérapeutiques et différents taux de prévalence

• Traitement de deux maladies chroniques
  • Maladie 1 (première indication) : on estime que 3 000 personnes sont touchées au Canada, premier de sa catégorie, comporte des améliorations thérapeutiques importantes par rapport au traitement standard
  • Maladie 2 (indication subséquente) : on estime que 100 000 personnes sont touchées au Canada, solutions thérapeutiques disponibles, peu ou pas d’amélioration sur le plan du traitement
• Aucune autre solution thérapeutique pour la maladie 1, solutions thérapeutiques autres pour la maladie 2
• Coût annuel du traitement : 20 k$
• Recettes annuelles potentielles en fonction du nombre total de personnes visées par le traitement : 2 G$
• Catégorie 1 en fonction de la taille projetée du marché

Cas n^o 3 – Application des lignes directrices proposées (première indication)

*PCM gelé selon les données recueillies auprès de sept pays.
**PRM gelé au bout de trois ans.
***Le seuil de RCED est de 60 k$/AVAQ.

Cas n^o 3 – Application des lignes directrices proposées (deuxième indication)

Plusieurs indications thérapeutiques ayant pour résultat une médiane CCT de 6 000 $; CPIPB = 14 k$

Cas n^o 3 – Lignes directrices actuelles par rapport aux nouvelles lignes directrices proposées

Cas n^o 4 – Médicaments oncologiques de deuxième ligne

• Une seule indication clinique importante approuvée
• Il existe plusieurs solutions thérapeutiques
• Taux de survie faible à cinq ans
• Population restreinte visée par le traitement : 3 000
• Coût annuel du traitement : 50 000 $
• Recettes annuelles potentielles en fonction du nombre total de personnes visées par le traitement : 150 M$
• Catégorie 1 en fonction de la taille projetée du marché, coût annuel du traitement supérieur au PIB par habitant

Cas n^o 4 – Application des lignes directrices proposées

*PCM/PRM gelé.
**L’ACMTS a estimé que le RCED était de 250 k$. Le seuil VP utilisé est de 60 000 $/AVAQ.
***Rajustement positif de la taille du marché en raison de sa faible envergure – inférieure à la CMPI, 2 x prix selon le seuil VP.

Cas n^o 4 – Lignes directrices actuelles par rapport aux lignes directrices proposées

Cas n^o 5 – Maladie guérissable, population importante visée par le traitement

• Fournit un traitement curatif pour une maladie grave et courante
• Population importante visée par le traitement; on estime à 200 000 le nombre de Canadiens touchés par la maladie
  • Tous pourraient obtenir le traitement en sept ans s’il n’y a pas de rationnement.
• Comme en 2018, le coût du système de santé associé à la maladie a été évalué à 10 milliards par an
• Coût annuel du traitement de 50 k$ (selon le prix courant suggéré par le fabricant)
• Recettes annuelles potentielles en fonction du nombre total de personnes visées par le traitement : 1,5 G$
• Catégorie 1 en fonction de la taille projetée du marché, coût annuel du traitement supérieur au PIB par habitant

Cas n^o 5 – Application des lignes directrices proposées

*PCM gelé selon les données recueillies auprès de sept pays.
**PRM gelé.
***L’ACMTS a estimé que le RCED était de 50 k$, inférieur au seuil du VP CEPMB.
****Rajustement maximal de la taille du marché de 50 %. Hypothèse – entrée sur la scène des concurrents à l’année 6.

Cas n^o 5 – Lignes directrices actuelles par rapport aux nouvelles lignes directrices proposées

Cas n^o 6 – Médicament pour le traitement de maladies rares

• Médicament pour le traitement d’une maladie rare avec une seule indication
• Importance clinique limitée (amélioration modeste par rapport à un placebo), mais offre de l’espoir pour la première fois d’un traitement d’une maladie grave assortie d’un fardeau de maladie élevé et de grands besoins non comblés
• Population restreinte visée par le traitement : la maladie est diagnostiquée chez 1 000, 2 % d’augmentation par année
  • Un enfant sur 4 000 est touché par cette maladie.
• Coût annuel du traitement : 300 000 $
• Recettes annuelles potentielles en fonction du nombre total de personnes visées par le traitement : 300 M$
• Catégorie 1 en fonction de la taille projetée du marché, coût annuel du traitement supérieur au PIB par habitant

Cas n^o 6 – Application des lignes directrices proposées

*PCM/PRM gelé.
**L’ACMTS a estimé que le RCED était de 300 k$ à 700 k$, selon le groupe touché et la gravité. On présume qu’une réduction de prix de 80 % est nécessaire pour atteindre le seuil VP du CEPMB de 60 k$/AVAQ.
***Rajustement positif de la taille du marché en raison de sa faible envergure – inférieure à la CMPI, 2 x prix selon le seuil VP.

Cas n^o 6 – Lignes directrices actuelles par rapport aux nouvelles lignes directrices proposées