Compte rendu de la réunion -  groupe de travail technique du 5 février 2019

De 8 h 30 à 16 h 30 (HAE)
Hôtel Crowne Plaza, Toronto (Ontario)

Participants : Doug Coyle (Université d’Ottawa), Marie-Claude Aubin (INESSS), Don Husereau (Institut de l’économie de la santé), Dr Peter Jamieson (Université de Calgary), Dr Frédérick Lavoie (Pfizer Canada), Dre Karen Lee (Université d’Ottawa et ACMTS), Maureen Smith (Représentante des patients), Geoff Sprang (Amgen), Dre Tania Stafinski (Université de l’Alberta)

Observateurs : Edward Burrows (Innovation, Sciences et Développement économique Canada), Nelson Millar (Santé Canada)

CEPMB : Tanya Potashnik, Isabel Jaen Raasch, Thy Dinh, Elena Lungu, Theresa Morrison

Le groupe de travail chargé d’éclairer le comité directeur sur les Lignes directrices visant la modernisation du processus d’examen du prix du Conseil d’examen du prix des médicaments brevetés (CEPMB) s’est réuni à Toronto le 5 février 2019.

Trois sujets sont abordés lors de la réunion : les études de cas, un cadre conceptuel sur lequel fonder les recommandations, et les questions posées aux membres dans le mandat du groupe de travail.

Études de cas

Avant la réunion, le CEPMB a communiqué aux membres des études de cas élaborées pour le comité directeur afin de démontrer comment les médicaments seraient évalués à l’aide du cadre proposé. Le cadre des lignes directrices actuelles est comparé au cadre proposé. Le personnel du Conseil répond aux questions d’éclaircissement.

En général, les membres estiment que les études de cas sont utiles. Certains membres indiquent que les études de cas ont permis de mieux expliquer le cadre proposé. Les membres représentant les sociétés pharmaceutiques précisent que les études de cas soulignent la complexité du cadre et les défis opérationnels possibles. Un membre aimerait voir le calendrier associé à chaque étude de cas et savoir comment le calendrier des processus du CEPMB chevauchera celui de l’ACMTS.

Cadre conceptuel

Avant la réunion, on a transmis aux membres un projet d’annexe au rapport du groupe de travail. Ce rapport fournit des renseignements techniques de base et explique le cadre conceptuel sur lequel le groupe de travail fondera ses recommandations. Le Dr Paulden présente le cadre, et les membres en discutent.

Questions sur le mandat

Sujet 1 : Options permettant de déterminer quels médicaments entrent dans la « catégorie 1 »

On présente les quatre critères pour classer un médicament dans la « catégorie 1 » :

  1. Le médicament est « premier de sa catégorie » ou une amélioration « importante » par rapport aux options existantes;
  2. Le coût de renonciation du médicament est supérieur à l’amélioration prévue de la santé;
  3. Le médicament devrait avoir un grand impact sur le marché; et/ou
  4. Le coût de traitement annuel moyen du médicament est élevé.

On invite les membres à répondre aux questions suivantes :

  1. D’autres critères devraient-ils être pris en compte?
  2. Quels sont les paramètres pertinents pour sélectionner les médicaments qui répondent aux critères identifiés et quelles options a-t-on pour utiliser ces paramètres?

Les membres conviennent que le coût de renonciation d’un médicament, le critère « B », peut être un outil de présélection inapproprié et devrait être supprimé comme critère de classification. Les membres discutent du fait que les critères « C » et « D » devraient être théoriquement graduels, bien que l’intention stratégique vise le contraire.

On discute à savoir si une « amélioration importante par rapport aux options existantes » devrait être supprimée en tant que critère de sélection. Certains membres s’interrogent sur l’utilité de classer un médicament représentant une amélioration importante dans la catégorie 1 si les critères « C » et « D » ne sont pas également appliqués. Un membre donne l’exemple d’une amélioration importante accompagnée d’un risque de prix excessifs si le nouveau médicament devient l’option préférée des cliniciens. Aucun consensus n’est atteint au sujet d’une recommandation visant à supprimer ce critère de présélection proposé. Le CEPMB vérifiera s’il existe des médicaments qui sont classés dans la catégorie 1 pour le seul critère de l’amélioration importante.

On souligne la nécessité d’avoir des définitions claires de ce qu’est une « amélioration importante ». On réitère la nécessité de disposer de critères de classification clairs, simples et nettement démarqués pour atténuer l’incertitude.

Sujet 2 : Application de seuils de rentabilité du côté de l’offre pour établir les prix plafonds des médicaments classés dans la catégorie 1

On sollicite des commentaires sur deux questions principales : les approches potentielles permettant d’établir un prix plafond en fonction du coût de renonciation d’un médicament et les approches potentielles permettant d’obtenir un prix plafond supérieur au coût de renonciation pour certains types de médicaments (pédiatriques, rares, oncologiques, etc.). On invite les membres à répondre aux questions suivantes :

  1. Quelles sont les approches potentielles permettant d’établir un prix plafond en fonction du coût de renonciation d’un médicament?
  2. Devrait-on adopter un ou plusieurs plafonds plus élevés pour certains types de médicaments? Si c’est le cas, pour quels médicaments devrait-on y recourir? Comment devrait-on déterminer le ou les plafonds de prix plus élevés?

Les membres du groupe conviennent que le seuil de coût de renonciation de 30 000 $/année de vie ajustée en fonction de la qualité manque de validité apparente et qu’il faut mener d’autres recherches pour déterminer de façon définitive une estimation du côté de l’offre. On reconnaît que cela est conforme aux valeurs estimées pour d’autres pays, mais il n’est pas certain qu’il s’agisse d’une valeur appropriée pour le Canada. Les membres se disent préoccupés par les variables instrumentales dans les travaux empiriques. Les membres représentant l’industrie pharmaceutique sont préoccupés par l’incertitude associée au manque de clarté sur les estimations ponctuelles et les seuils, et l’opérationnalisation de ce facteur.

On discute de trois approches pour fixer un plafond de prix unique pour toutes les provinces; plus précisément, l’établissement d’un plafond de prix unique au niveau duquel le médicament est « seulement » rentable :

  1. Dans la province ou le territoire où le K est le plus élevé;
  2. Dans la province ou le territoire où le K est le plus bas;
  3. Dans l’ensemble du pays.

On convient que l’approche choisie dépend de l’objectif de la politique du gouvernement. Les membres font remarquer qu’il s’agit d’un sujet difficile en raison de l’incertitude entourant le K. De l’avis général, il n’y a pas suffisamment d’information pour formuler des recommandations sur la pondération de l’équité, et le CEPMB devrait envisager d’appuyer la recherche future dans ce domaine.

Sujet 3 : Médicaments à plusieurs indications

On sollicite l’avis des membres quant aux options pour traiter les médicaments à plusieurs indications (p. ex. plusieurs plafonds de prix ou un seul plafond correspondant à une indication particulière) et on leur pose les questions suivantes :

  1. Quelles sont les options d’établissement des prix pour les médicaments à plusieurs indications?
  2. Quelle option devrait être recommandée et pourquoi?

Les membres parviennent à un consensus sur le fait que, bien que la fixation d’un prix par indication soit préférable, l’utilisation d’un prix plafond unique pour les médicaments à plusieurs indications constitue l’approche la plus raisonnable. On discute du fait qu’il existe de multiples méthodes pour définir une indication. Il a été noté que les fabricants n’ont pas accès aux données sur les ventes ventilées par indication.

Le cadre conceptuel considère quatre approches; en particulier, établir un prix plafond au niveau duquel le médicament est « seulement » rentable pour :

  1. L’indication la plus rentable;
  2. L’indication la moins rentable;
  3. Toutes les indications;
  4. La première indication considérée par le CEPMB.

Les membres discutent de la suppression de l’approche 3. On considère la possibilité d’ajouter une autre option qui fixe le prix plafond en fonction de l’indication qui offre la meilleure amélioration thérapeutique. Les membres discutent également de la possibilité d’introduire des médicaments par indication de façon stratégique selon celui qui est le plus rentable. On se demande s’il s’agit là d’une préoccupation pratique.

Sujet 4 : Prise en compte de l’incertitude

On demande aux membres de commenter les options d’utilisation des scénarios de référence de l’ACMTS ou de l’INESSS dans le but d’établir un prix plafond, ainsi que les options de prise en compte de l’incertitude dans les estimations ponctuelles. On pose les questions suivantes aux membres :

  1. Les analyses existantes des scénarios de référence fournissent-elles les estimations convenant le mieux au calcul d’un prix plafond?
  2. Sinon, quelles seraient les modifications souhaitables en fonction des hypothèses propres aux scénarios de référence?
  3. Comment devrait-on prendre en compte ou dissiper l’incertitude lors de l’établissement des prix plafond?

 Le Dr Paulden résume les discussions antérieures sur la prise en compte de l’incertitude, comme les différences entre les modèles de scénarios de référence de l’INESSS et de l’ACMTS; la possibilité de créer un scénario de référence du CEPMB; l’utilité d’un comité d’examen pharmacoéconomique du CEPMB; comment ajuster les plafonds de prix en fonction des preuves basées sur le travail réel; et les défis que présente une marge selon l’approche du rapport coût-efficacité différentiel au lieu d’une estimation ponctuelle. Certains membres se disent préoccupés par le fait que les tables de réduction des prix dans les scénarios de référence de l’ACMTS ne font pas l’objet d’un examen par les pairs et qu’il n’existe aucun mécanisme officiel de règlement des différends.

On mentionne que si le CEPMB devait fixer un scénario de référence précis ne faisant pas partie de ce que fait déjà l’ACMTS, l’ACMTS pourrait procéder à une nouvelle analyse pour aider le CEPMB dans ses délibérations.

On discute du cadre conceptuel et l’on note que l’incertitude est associée à une perte attendue du surplus du consommateur, de sorte que réduire l’incertitude entraîne un gain attendu du surplus du consommateur. Le cadre conceptuel explique que la perte attendue résultant de l’incertitude est estimée selon l’analyse de la « valeur de l’information ». On se penche sur cette question et on détermine que même si l’analyse de la valeur de l’information est théoriquement utile, elle n’est pas praticable à l’heure actuelle.

Sujet 5 : Perspectives

On demande aux membres de fournir des options pour tenir compte de l’étude d’un système de santé public par rapport à une perspective sociétale, y compris l’option d’appliquer un plafond de prix fondé sur la valeur plus élevé où la différence entre les plafonds de prix de chaque perspective est « importante ». On sollicite également des commentaires sur la définition d’une différence « importante » entre les plafonds de prix de chaque perspective. On pose les trois questions suivantes aux membres :

  1. Quelles sont les principales différences entre un système de santé public et une perspective sociétale?
  2. Quelles sont les options pour tenir compte de ces différences?
  3. Comment devrait-on définir une différence « importante »?

Le CEPMB a déjà précisé que la perspective du payeur public est l’intention stratégique. Le Dr Paulden résume les discussions précédentes sur la perspective, y compris les défis de la perspective sociétale en matière d’équité.

Les membres conviennent qu’aux fins du rapport du GT, il rendra compte des délibérations, y compris les points de convergence et de divergence, en précisant que la perspective du payeur public a été choisie en raison de l’intention stratégique.

Sujet 6 : Taille du marché

On demande aux membres de donner leur avis sur les approches permettant de calculer un ajustement approprié du prix plafond d’un médicament en fonction de la taille du marché et du PIB (p. ex. selon l’approche du rapport coût-efficacité différentiel des États-Unis). On pose les questions particulières suivantes :

  1. Quelles sont les approches permettant d’envisager un « ajustement approprié » du prix plafond d’un médicament?
  2. D’autres facteurs devraient-ils être pris en compte (en plus de la taille du marché et du PIB)?
  3. Comment chacun de ces facteurs doit-il être pris en compte?

Le Dr Paulden résume la discussion précédente sur ce sujet : les différents payeurs connaissent une croissance de marché différente; l’utilisation de l’approche américaine du rapport coût-efficacité différentiel; la taille du marché est distincte de l’incidence budgétaire nette; le bénéfice potentiel pour les médicaments orphelins; et une incidence négative pour les médicaments dont le marché est important.

Les membres discutent des implications de l’ajustement en fonction de la taille du marché tel que l’énonce le cadre conceptuel. On note que la courbe de l’offre de médicaments est inconnue.

Les membres discutent de la façon de tenir compte du facteur du PIB. On note que la valeur K reflète le PIB et peut être prise en compte lors de l’ajustement des seuils au fil du temps. On discute du fait qu’une décision de politique déterminerait la fréquence et la méthode de changement des seuils. On note qu’il serait utile de connaître la relation entre le PIB et la valeur K.

Prochaines étapes pour le groupe de travail

Le Dr Paulden distribuera des ébauches de recommandations aux membres après la réunion. Les membres auront l’occasion de faire connaître leurs commentaires par écrit. L’ébauche finale des recommandations sera distribuée peu après la réception des commentaires et sera suivie du vote sur les options.

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